L’Aifa ha aggiornato l’elenco dei farmaci innovativi, quella categoria di medicinali nuovi, che, avendo il requisito della “innovatività terapeutica piena o condizionata”, devono essere resi immediatamente disponibili agli assistiti, anche senza il formale inserimento nei prontuari terapeutici ospedalieri regionali.

Tre nuovi farmaci innovativi approvati dalla Commissione tecnico-scientifica dell’Aifa: questi medicinali devono essere resi immediatamente disponibili per i pazienti.

L’Aifa, con la propria Commissione tecnico-scientifica, ha valutato che tre farmaci nuovi abbiano il requisito della innovatività terapeutica. Ecco le loro schede descrittive pubblicate sul sito dell’Aifa il 10 gennaio 2024.

  • Enerthu (Trastuzumab deruxtecan): indicato in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con cancro della mammella HER2-low non resecabile o metastatico, che hanno ricevuto precedente chemioterapia per malattia metastatica o che hanno sviluppato recidiva della malattia durante o entro sei mesi dal completamento della chemioterapia adiuvante.
  • Tecartus (Cellule CD3 + autologhe trasdotte anti-CD19): indicato per il trattamento di pazienti adulti di età pari o superiore a 26 anni con leucemia linfoblastica acuta (acute lymphoblastic leukaemia, All) a precursori di cellule B recidivante o refrattaria.
  • Upstaza (Eladocagene exuparvovec): indicato per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a 18 mesi con una diagnosi di deficit di decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici (Aadc) confermata dal punto di vista clinico, molecolare e genetico e con fenotipo severo.

Come spiegato sul sito dell’Agenzia italiana del farmaco, il riconoscimento dello status di medicinale innovativo da parte della Commissione tecnico-scientifica dell’Aifa presuppone la valutazione di tre elementi basilari: bisogno terapeutico, valore terapeutico aggiunto e robustezza delle prove scientifiche sottoposte dall’azienda a supporto della richiesta di innovatività.