Entro il 2030 saranno disponibili nel mondo sessanta nuovi farmaci nell’ambito delle terapie avanzate. Se ne è parlato al convegno organizzato a Roma dall’Istituto Superiore di Sanità e da Assobiotec-Federchimica, dedicato appunto al tema “Terapie avanzate: dalla sostenibilità ai modelli organizzativi sul territorio”.

Nell’ambito delle terapie avanzate entro il 2030 saranno disponibili a livello globale sessanta nuovi farmaci: l’importanza di garantirne l’accesso a tutti i pazienti che ne abbiano bisogno.

Dai lavori del convegno è emerso che, in base all’ultimo report di Alliance Regenerative Medicines, vi sono più di 1.900 trial nel mondo, di cui 112 già in fase 3 (99 portati avanti dall’industria biofarmaceutica, 13 da accademia, governi o altre istituzioni). E 360 studi clinici in Europa con una cinquantina nella fase pre-autorizzativa.

L’Italia ha sempre avuto nella ricerca e sviluppo delle terapie avanzate un ruolo chiave: per esempio, tra le prime terapie avanzate approvate da Ema, quattro sono frutto della ricerca italiana. E oggi l’impegno prosegue con importanti investimenti economici e 23 studi clinici in corso nel 2022 in aree con bisogni clinici insoddisfatti come le malattie rare, le malattie neurodegenerative o i tumori.

Bellantone (Iss): essenziale i l trasferimento delle terapie dal laboratorio al letto del paziente

Il presidente dell’Istituto Superiore di Sanità Rocco Bellantone ha osservato: “Riteniamo che il tema del trasferimento delle cure, e in questo caso delle terapie avanzate, dal laboratorio al letto del paziente sia estremamente importante. Sebbene infatti le terapie avanzate rappresentino un’importante speranza di cura per alcune malattie prima incurabili, esistono ancora degli ostacoli significativi alla reale possibilità di utilizzo da parte dei pazienti. Auspico che la discussione congiunta delle principali criticità possa contribuire a favorire un trasferimento efficace, tempestivo, equo e sostenibile delle promesse di tali terapie al letto dei pazienti che ne hanno bisogno”.

Greco (Assobiotec): farmaci che aspirano a guarire il paziente in un’unica somministrazione

“Le terapie avanzate -ha aggiunto il presidente di Assobiotec Fabrizio Greco– costituiscono un cambiamento epocale nel concetto di cura che diventa paziente-specifica e che porta grandi benefici dal punto di vista clinico e terapeutico. Per la prima volta nella storia della medicina sono stati messi a punto farmaci a base di materiale biologico, personalizzati che aspirano a guarire il paziente in un’unica somministrazione”.

“Nei prossimi 10 anni -annuncia poi Fabrizio Greco- arriveranno nella pratica clinica molte nuove terapie, destinate a patologie sempre di nicchia, ma sicuramente meno rare. Si stima che entro il 2030 potrebbero essere lanciate fino a 60 nuove terapie geniche e cellulari a livello globale, che potrebbero riguardare complessivamente 350.000 pazienti”.

“Con riferimento agli impatti economici in Italia -prosegue Greco- recenti analisi riportano, per l’anno 2023, una spesa compresa tra i 132 e 264 milioni di euro, fino ad arrivare a una spesa a carico dei sistemi sanitari nazionali tra 905 e 1.810 milioni di euro per l’anno 2027. È dunque chiara ed evidente la necessità di preparare i sistemi sanitari ad accogliere il frutto di questa innovazione che procede a un passo senza precedenti nella storia. Serve un tavolo di confronto permanente fra tutti gli attori del Sistema Salute per costruire un nuovo modello organizzativo capace di garantire equità di accesso e cura. Per questo ringraziamo l’Istituto Superiore di Sanità che, come più volte è avvenuto in passato, ha accolto il nostro nuovo invito a sederci a un tavolo e a discutere insieme”.

Terapie avanzate: una rivoluzione in medicina

Le terapie avanzate, che comprendono le terapie cellulari, geniche, l’ingegneria dei tessuti e i prodotti combinati, e che in Europa sono denominate Atmp (Advanced therapy medicinal products) sono protagoniste di una rivoluzione in ambito medico. Per la prima volta nella storia della medicina è stato possibile mettere a punto farmaci a base di materiale biologico, personalizzati e che aspirano a guarire il paziente in un’unica somministrazione, come affermato da Fabrizio Greco.

A differenza delle piccole molecole di sintesi chimica e delle macromolecole biotecnologiche come gli anticorpi monoclonali e le proteine ricombinanti, le Atmp sono costituite da cellule o tessuti, eventualmente ingegnerizzati, o da acidi nucleici. Questi farmaci, innovativi per definizione, stanno dimostrando la loro efficacia non tanto nel curare i sintomi, quanto la malattia stessa, intervenendo direttamente sulle cause e offrendo nuove prospettive di guarigione per patologie che sino a ora non avevano soluzione terapeutica.

In Europa sono state approvate 25 terapie avanzate, 18 delle quali attualmente in commercio. Di queste 18 terapie, l’Italia ha concesso la rimborsabilità a 8 con significative differenze in termini numerici a livello europeo.