Aifa finanzia 19 progetti sulle malattie rare: 17,5 milioni alla ricerca indipendente

Aifa ha approvato la graduatoria del bando di ricerca indipendente 2025 dedicato alle malattie rare, con 19 progetti ammessi al finanziamento per un valore complessivo di oltre 17,5 milioni di euro. La decisione, formalizzata con la Determina n. 816 del 15 giugno 2026, dà attuazione alle risorse previste dal Testo unico sulle malattie rare, la Legge 175/2021.

Il bando sostiene studi in un’area ad alto bisogno clinico, dove le opportunità terapeutiche restano spesso limitate e gli investimenti industriali non sempre riescono a coprire patologie a bassa prevalenza

Per Aifa, la ricerca indipendente rappresenta uno strumento strategico per generare evidenze utili al Servizio sanitario nazionale e per aprire nuove prospettive di cura a pazienti che, in molti casi, non dispongono ancora di trattamenti adeguati.

I progetti finanziati si concentrano su due linee principali: lo sviluppo di terapie farmacologiche per malattie rare prive di trattamento, inclusi studi di repurposing su farmaci già disponibili, e lo sviluppo di farmaci orfani plasmaderivati. Un’impostazione che punta a valorizzare sia l’innovazione terapeutica, sia il riutilizzo mirato di medicinali già conosciuti, con possibili ricadute più rapide nella pratica clinica.

Il presidente Aifa Robert Nisticò ha sottolineato il ruolo del sostegno pubblico alla ricerca nelle malattie rare, ricordando che l’Agenzia è stata tra le prime in Europa a includere la ricerca indipendente tra i propri obiettivi istituzionali. Sulla stessa linea il direttore tecnico-scientifico Pierluigi Russo, che ha evidenziato il valore di studi capaci di rispondere a bisogni clinici non coperti dai tradizionali percorsi di sviluppo industriale.

Per la farmacia di comunità, la notizia conferma la centralità crescente delle malattie rare nei percorsi assistenziali territoriali. Anche quando l’impatto non è immediato sul banco, il farmacista resta un riferimento importante per orientare pazienti e caregiver, intercettare bisogni informativi, supportare l’aderenza e contribuire alla farmacovigilanza, soprattutto nei casi di terapie innovative o riposizionamento di farmaci già in uso.

Aifa segnala, inoltre, che è in corso di validazione il bando di ricerca indipendente 2025 dedicato ad antimicrobico-resistenza e medicina di precisione, due ambiti destinati ad avere ricadute rilevanti anche sull’attività quotidiana della farmacia. Per il farmacista significa prepararsi a un ruolo sempre più attivo nel counselling di pazienti fragili, nella gestione dell’aderenza e nella segnalazione di eventi avversi legati a terapie innovative, farmaci orfani e possibili nuovi impieghi di medicinali già disponibili.