AIFA: rimborsabilità nella cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva
L’ Aifa ha concesso la rimborsabilità a Mavacamten, farmaco per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (Cmio) sintomatica (classe II-III secondo la classificazione Nyha) in pazienti adulti nei quali la terapia standard risulta insufficiente. In Italia circa 11mila le persone -scrive Marco Landucci su Daily Health Industry– soffrono di questa patologia cardiaca, spesso ereditaria, debilitante e progressiva, che può causare sintomi anche molto gravi. Mavacamten è il primo inibitore selettivo e reversibile della miosina cardiaca, la proteina responsabile della malattia, nonché l’unico attualmente disponibile.
“Si tratta di una patologia in cui la componente muscolare del cuore, il miocardio, va incontro a un eccessivo ispessimento, definito ipertrofia – spiega Iacopo Olivotto, Professore Ordinario di Cardiologia e Direttore della Cardiologia Pediatrica, AOU Meyer di Firenze; Direttore del Servizio Cardiomiopatie-AOU Careggi di Firenze – Quando l’ispessimento coinvolge il setto che divide i due ventricoli, si può generare un ostacolo al flusso in uscita dal ventricolo sinistro. Tali forme vengono definite “ostruttive” e sono molto spesso sintomatiche anche nei giovani”.
“Mavacamten – continua Olivotto -apre nuove ed interessanti prospettive di cura. La sua azione consiste nel ridurre l’eccessiva contrazione del miocardio e l’ostruzione al flusso in uscita dal ventricolo sinistro. Come è stato evidenziato dagli studi clinici, Mavacamten può ridurre nell’oltre 80% dei pazienti il ricorso al trattamento chirurgico, che nei casi più gravi ha rappresentato finora l’unica opzione disponibile. Al tempo stesso il farmaco ha dimostrato di migliorare in modo rilevante la qualità di vita, riducendo l’entità dei principali sintomi in modo paragonabile alla chirurgia, con un buon profilo di tollerabilità”.
“Le cardiomiopatie diminuiscono fortemente l’efficienza e il regolare funzionamento del cuore” aggiunge sempre su Daily Health Industry Gianfranco Sinagra, professore di Cardiologia e presidente eletto della Società Italiana di Cardiologia (Sic). “In Italia, oltre 350mila persone sono colpite da una forma di cardiomiopatia, di cui più di 100 mila presentano forme ipertrofiche. Queste patologie sono spesso sottovalutate da parte della popolazione, ma hanno importanti ricadute anche dal punto di vista economico per il Ssn. Richiedono, infatti, elevate risorse per il monitoraggio continuo della malattia oltre che per la gestione delle complicanze cliniche. La forma ipertrofica ostruttiva presenta una forte componente genetica. Si stima infatti che circa il 50% dei pazienti abbia una conclamata predisposizione ereditaria. I sintomi invalidanti rendono difficili anche le attività quotidiane più semplici, tra i più frequenti dolore toracico, palpitazioni, senso di stordimento, svenimenti improvvisi e stanchezza persistente. La cardiomiopatia può portare a gravi complicanze come lo scompenso cardiaco e, nei casi più critici, ad arresto cardio-circolatorio”.
La terapia standard della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica è a base di β-bloccanti cardioselettivi, β-1 non vasodilatanti (atenololo, bisoprololo, acebutololo, metoprololo) e calcio-antagonisti non diidropiridinici (verapamil, diltiazem).
