Ema: il Chmp dà l’ok a 10 nuovi farmaci

Novembre è un mese denso di attività regolatoria per il Chmp (Comitato per i medicinali di uso umano) dell’Ema, che ora raccomanda altri dieci nuovi farmaci per l’autorizzazione all’immissione in mercato. Si tratta della prima terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich, di quattro estensioni d’indicazione per farmaci già in commercio e diversi aggiornamenti regolatori.

Con quest’ultima decisione, salgono così a 97 i pareri positivi assunti dal Chmp durante gli incontri tenutisi in questo 2025 e assai interessanti sono anche i profili forniti da quest’ultima ondata di approvazioni. Ecco come riporta AboutPharma le descrizioni e le indicazioni terapeutiche dei nuovi dieci prodotti.

Dawnzera (donidalorsen): indicato per la prevenzione routinaria degli attacchi ricorrenti di angioedema ereditario in adulti e adolescenti dai 12 anni in su. La patologia è caratterizzata da episodi improvvisi di gonfiore potenzialmente pericolosi.

GalenVita (germanium (68Ge) chloride/gallium (68Ga) chloride): radionuclide generator per la produzione di gallio (68Ga), impiegato nella marcatura di molecole per imaging Pet, essenziale per la diagnostica di numerosi tumori.

Inluriyo (imlunestrant): è una nuova terapia mirata per il carcinoma mammario localmente avanzato o metastatico, con mutazione del gene Esr1.

Teizeild (teplizumab): trattamento first-in-class per ritardare l’esordio del diabete di tipo 1 in fase 3 nei soggetti dai 8 anni in su. È sostenuto dal programma Prime per affrontare bisogni clinici non soddisfatti.

Vacpertagen (acellular pertussis vaccine): è un vaccino acellulare contro la pertosse, che continua a rappresentare un grave problema di salute pubblica.

Waskyra (etuvetidigene autotemcel): si tratta della prima terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich, rara malattia genetica che colpisce il sistema immunitario ed ematologico e interessa quasi esclusivamente pazienti di sesso maschile.

Enzalutamide Accordpharma (enzalutamide): è un farmaco raccomandato per il trattamento del tumore della prostata, nell’ambito di un’applicazione ibrida basata su nuova evidenza clinica e studi del prodotto di riferimento.

Accanto a questi nuovi trattamenti, il Chmp ha dato il via libera a due biosimilari: ondibta (insulin glargine) per il diabete mellito, e osqay (denosumab) per osteoporosi e perdita ossea. Infine, il Comitato ha approvato il generico Teduglutide Viatris (teduglutide) per la sindrome dell’intestino corto, oltre a raccomandare ulteriori indicazioni per quattro medicinali già disponibili in Europa: Koselugo, Minjuvi, Veyvondi e Xerava, ampliando così le opzioni terapeutiche in aree cliniche diverse, come l’oncologia, l’ematologia e la gestione delle infezioni.

Infine, AboutPharma riporta anche i ritiri e le revisioni proposte dal Comitato per i medicinali di uso umano dell’Ema. Tre richieste di autorizzazione iniziale sono state ritirate dai rispettivi titolari, e cioè insulin aspart Injection, per il trattamento del diabete; nurzigma (pridopidine) per la malattia di Huntington; e ohtuvayre (ensifentrine) per il trattamento della Bpco. Sul fronte, invece, delle revisioni, il Chmp ha confermato il proprio no al riconoscimento di levacetylleucine (Aqneursa) come nuova sostanza attiva per la malattia di Niemann-Pick tipo C, dopo richiesta di riesame da parte dell’azienda, mentre il titolare dell’autorizzazione di Rezurock (belumosudil) ha richiesto una nuova revisione, dopo l’opinione negativa espressa nel meeting di ottobre. Il dossier sarà rivalutato nei prossimi mesi.