L’Ema raccomanda 16 nuovi farmaci
Nella riunione di aprile 2025, il comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dall’Agenzia Europea dei medicinali (Ema) ha raccomandato l’approvazione di 16 nuovi farmaci.
Tra i farmaci autorizzati ci sono terapie per la fibrosi cistica, l’amiloidosi ereditaria, la distrofia muscolare di Duchenne, la malattia oculare tiroidea, con carcinoma delle vie biliari HER2-positivo.
Il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio è stato autorizzato per Alyftrek (deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor), un medicinale destinato al trattamento della fibrosi cistica in persone di età pari o superiore a sei anni che presentano almeno una mutazione non di classe I nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica. È stato adottato un parere positivo per Attrogy (diflunisal), per il trattamento dell’amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina, una malattia in cui proteine anomale chiamate amiloidi si accumulano nei tessuti corporei, compresi quelli attorno ai nervi. Il Chmp ha raccomandato il rilascio di un’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per Duvyzat (givinostat), come trattamento per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in pazienti a partire dai sei anni in grado di camminare. Sephience (sepiapterina) ha ricevuto parere positivo per il trattamento dell’iperfenilalaninemia in adulti e bambini affetti da fenilchetonuria. Tepezza (teprotumumab) ha ricevuto parere positivo dal Chmp per il trattamento di adulti affetti da malattia oculare tiroidea (TED) da moderata a grave, nota anche come malattia oculare di Graves, una rara malattia autoimmune che provoca l’infiammazione di muscoli, grasso e altri tessuti intorno e dietro gli occhi. Le opzioni terapeutiche per il Ted da moderato a grave sono limitate, la maggior parte dei pazienti è trattata con corticosteroidi e alcuni pazienti necessitano di molteplici interventi di chirurgia ricostruttiva. Il Chmp ha raccomandato il rilascio di autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per Ziihera (zanidatamab), per il trattamento di adulti con carcinoma delle vie biliari HER2-positivo localmente avanzato o metastatico non resecabile, termine collettivo per un gruppo di tumori rari, spesso fatali, del tratto gastrointestinale, che rappresentano circa l’1% di tutti i tumori degli adulti. Ha ricevuto autorizzazione Oczyesa (octreotide), per il trattamento di adulti con acromegalia, una malattia che porta a una crescita eccessiva, in particolare delle ossa di mani, piedi e viso, causata da un eccesso di ormone della crescita. Questo medicinale è stato presentato in una domanda ibrida, che si basa in parte sui risultati di test preclinici e sperimentazioni cliniche di un prodotto di riferimento già autorizzato e in parte su nuovi dati.
Parere positivo da parte del comitato anche per 9 medicinali biosimilari: Dazublys (trastuzumab), per il trattamento del carcinoma mammario metastatico e in fase iniziale; Denbrayce (denosumab), Enwylma (denosumab), Vevzuo (denosumab) e Yaxwer (denosumab), per la prevenzione di eventi scheletrici correlati negli adulti con tumori maligni in stadio avanzato, trattamento di adulti e adolescenti con apparato scheletrico maturo affetti da tumore a cellule giganti dell’osso; Denosumab BBL (denosumab), Izamby (denosumab), Junod (denosumab) e Zadenvi (denosumab), per il trattamento dell’osteoporosi e della perdita di massa ossea. Rilasciate anche raccomandazioni sull’estensione delle indicazioni terapeutiche per 10 medicinali già autorizzati nell’Unione Europea (UE): Adcetris, Adempas, Amvuttra, Calquence, Cystadrops, Jivi, Veklury, Vyvgart, Xofluza e il vaccino influenzale zoonotico Seqirus.
L’Ema, inoltre, fa sapere che il titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio di Kisunla (donanemab), farmaco destinato al trattamento della malattia di Alzheimer in fase iniziale, ha richiesto un riesame del parere adottato durante la riunione del comitato di marzo 2025. Una volta ricevute le motivazioni della richiesta, il CHMP riesaminerà il proprio parere ed emetterà una raccomandazione definitiva.
È stata, invece, ritirata una domanda di autorizzazione all’immissione in commercio iniziale: Dazluma (troriluzolo cloridrato monoidrato) era destinato al trattamento dell’atassia spinocerebellare di genotipo 3 (SCA3), una malattia cerebrale ereditaria che compromette la coordinazione e l’equilibrio. Infine, ritirata anche la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio per estendere l’indicazione terapeutica di Ngenla (somatrogon) nel trattamento di adulti con deficit dell’ormone della crescita.
