Rapporto Efpia sui farmaci innovativi: la situazione italiana

In Europa l’accesso ai farmaci innovativi non soltanto resta disomogeneo, ma rischia di peggiorare. È quanto emerge dal nuovo Patients W.A.I.T. Indicator 2025 di Efpia, che analizza la disponibilità di 168 medicinali autorizzati tra il 2021 e il 2024 nei diversi sistemi sanitari continentali. Il quadro che ne emerge è chiaro: persistono ampie differenze tra i Paesi, con un divario dell’88% tra chi garantisce maggiore accesso e chi resta in coda.

A livello europeo, appena il 45% dei farmaci è disponibile per i pazienti (76 su 168), mentre il tempo medio per l’accesso sale a 597 giorni, in ulteriore peggioramento rispetto alla precedente rilevazione

È un dato che fotografa non solo la lentezza dei processi decisionali, ma anche una trasformazione più profonda: diminuisce la quota di farmaci pienamente rimborsati (dal 42% del 2019 al 28% nel 2025), mentre crescono quelli disponibili con restrizioni e resta elevata la percentuale di prodotti non accessibili. Il fenomeno non è uniforme tra le aree terapeutiche: per esempio, in oncologia, dove l’innovazione è più dinamica, i tempi sono ancora più lunghi (655 giorni medi), a fronte di una disponibilità del 51%. Un segnale che mette in evidenza come proprio nei settori a maggiore bisogno clinico l’accesso resti critico.

Italia tra i Paesi più performanti

In questo contesto, l’Italia si colloca in una posizione relativamente favorevole. Dei 168 farmaci analizzati, 133 risultano disponibili, pari al 79%, un livello nettamente superiore alla media europea e secondo solamente a Germania e Austria. Anche i tempi risultano più contenuti: la mediana è di 393 giorni, ben al di sotto della media Ue, e colloca il nostro Paese nel gruppo dei sistemi più rapidi, pur senza raggiungere le performance dei leader europei.

Particolarmente positivo il dato sull’oncologia: l’Italia è seconda in Europa per disponibilità (86% dei farmaci), con tempi mediani di accesso pari a 420 giorni, contro i 598 europei. Analogamente, nei farmaci orfani la disponibilità raggiunge il 76%, ancora una volta sopra la media Ue del 43%.

Disponibilità non significa accesso pieno

Se i numeri complessivi premiano il Servizio sanitario nazionale italiano, emerge però un elemento critico: la qualità dell’accesso. In Italia solo il 66% dei farmaci disponibili è pienamente accessibile, mentre il resto è soggetto a restrizioni o utilizzi individuali. Il fenomeno è ancora più evidente nei riguardi dei farmaci orfani, dove quasi la metà delle terapie disponibili è condizionata da limitazioni. Questo significa che, pur essendo formalmente presenti nei percorsi di rimborso, molti medicinali non sono immediatamente fruibili per tutti i pazienti eleggibili.

Il dato introduce una distinzione cruciale anche per la pratica professionale: “disponibile” non equivale automaticamente ad “accessibile”. Le limitazioni possono derivare da criteri di eleggibilità, registri Aifa, vincoli prescrittivi o percorsi regionali, tutti elementi che incidono sull’uso reale dei farmaci nella pratica clinica.

Le cause e le prospettive

Secondo l’Efpia, le ragioni dei ritardi e delle disuguaglianze sono multifattoriali: tempi regolatori, differenze nei requisiti di evidenza, vincoli di budget e complessità delle procedure di prezzo e rimborso. A questi si aggiungono possibili fattori globali, come le politiche sui prezzi che possono influenzare le strategie di lancio delle aziende. Un aspetto metodologico importante è che l’indicatore misura la disponibilità formale, ma non l’effettivo utilizzo clinico dei farmaci. Per i farmacisti, questo significa che il divario reale percepito dai pazienti potrebbe essere anche più ampio di quello descritto dai numeri.

Il nodo italiano: migliorare la qualità dell’accesso

Il bilancio per l’Italia è, quindi, duplice. Da un lato, il sistema si conferma tra i più efficaci nel rendere disponibili le innovazioni, con risultati sopra la media europea in tutte le principali aree terapeutiche. Dall’altro, resta aperta la sfida della tempestività e soprattutto dell’uniformità dell’accesso.

Per il nostro Servizio sanitario nazionale il passo successivo non è soltanto aumentare il numero di farmaci disponibili, ma garantire che questi siano realmente accessibili senza ritardi, limitazioni e disomogeneità territoriali. Una sfida che coinvolge l’intera filiera, dalla regolazione alla pratica professionale, e che chiama in causa anche il ruolo dei farmacisti nel percorso di accesso e appropriatezza terapeutica.