Rapporto Ema 2021: nuovi farmaci per uso umano

Pubblichiamo il documento con cui l’Ema sintetizza l’attività compiuta nel corso del 2021. Il rapporto offre così un quadro dettagliato dei farmaci che l’Agenzia europea per i medicinali ha raccomandato alla Commissione Europea per l’autorizzazione all’immissione in commercio (Aic), e consente di capire i meccanismi e le modalità con cui Ema opera.

Ecco l’elenco, pubblicato dall’Agenzia europea per i medicinali, dei farmaci approvati nel corso del 2021 che hanno contribuito a progressi significativi nella rispettiva area terapeutica.

• Oncologia

Abecma – Si utilizza nel trattamento del mieloma multiplo recidivante e refrattario negli adulti che hanno seguito almeno tre precedenti terapie e la cui malattia risulta peggiorata dall’ultimo trattamento.

Trodelvy – È un farmaco di prima classe utilizzato nel trattamento degli adulti affetti da tumore al seno inoperabile o triplo negativo metastatizzato che hanno ricevuto almeno due precedenti terapie, di cui almeno una per malattia in stato avanzato.

• Gastroenterologia/Epatologia

Bylvay – È il primo farmaco per il trattamento della colestasi intraepatica familiare progressiva (Pfic) nei pazienti di età superiore ai 6 mesi.

• Immunologia – Reumatologia – Trapianti

Tavneos – È un farmaco di prima classe per il trattamento degli adulti affetti da granulomatosi con poliangite o poliangite microscopica, una rara infiammazione dei vasi sanguigni, in forma grave.

Voxzogo – È utilizzato per il trattamento dell’acondroplasia, una malattia caratterizzata da uno sviluppo anomalo dello scheletro all’origine di varie forme di nanismo. Si somministra a pazienti dai 2 anni in su privi di epifisi saldate.

• Metabolismo

Imcivree – Somministrabile nel trattamento dell’obesità da deficit del recettore della melanocortina 4 (Mc4r).

• Neurologia

Evrysdi – È il primo farmaco a uso orale destinato ai pazienti affetti da alcune tipologie di atrofia muscolare spinale, una rara e spesso fatale malattia genetica.

• Oftalmologia

Enspryng – È somministrabile ai pazienti dai 12 anni in su, positivi agli anticorpi anti-acquaporina 4 (Aqp4-IgG), nel trattamento dei disturbi dello spettro della neuromielite ottica.

Covid-19: il punto della situazione

Durante l’emergenza pandemica, l’Ema ha velocizzato l’approvazione di farmaci e vaccini efficaci. Le tempistiche per la revisione dei vaccini e dei farmaci sono state portate a 150 giorni lavorativi, con il supporto della revisione ciclica per valutare i dati di efficacia dopo l’immissione in commercio.

• Vaccini

Per adulti: Moderna, AstraZeneca (gennaio); Johnson & Johnson (marzo); Novavax (dicembre).
Per bambini e adolescenti: Pfizer (fascia 12-15 anni) maggio; Moderna (fascia 12-17 anni) luglio. Ora in fase di valutazione per i 6-11 anni; Pfizer (fascia 5-11 anni) novembre.

Terza dose, o dose “booster”, per adulti: Moderna e Pfizer (ottobre), terza dose ad almeno 6 mesi dalla seconda dose, con una dose di richiamo aggiuntiva per soggetti immunocompromessi dopo almeno 28 giorni dalla seconda. Johnson & Johnson (dicembre), terza dose ad almeno due mesi dalla prima e terza dose eterologa ad almeno due mesi dal completamento del ciclo vaccinale con Pfizer o Moderna.

1. Adattamento dei vaccini – A febbraio, l’Ema ha diramato i requisiti clinici, normativi e di qualità per le aziende che intendono modificare i propri vaccini con tecnologia a mRNA per adattarli alle nuove varianti del Covid-19.
2. Produzione dei vaccini – Nel corso dell’anno l’Ema ha approvato la creazione di nuovi impianti, il cui numero è salito da 19 a 52, e stretto accordi con nuovi fornitori.
3. Aggiornamenti sulla sicurezza – Nel corso del 2021 l’Ema ha effettuato importanti aggiornamenti sul profilo di sicurezza dei vaccini. Per ulteriori dettagli, è possibile consultare questo articolo: www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/overview/public-health-threats/coronavirus-disease-covid-19/treatments-vaccines/vaccines-covid-19/safety-covid-19-vaccines.
4. Vaccini In corso di revisione – Nel corso dell’anno è stata effettuata la revisione ciclica dei vaccini Vero Cell, Sputnik V, Vidprevtyn e VLA2001.

Terapie anti-Covid e anticorpi monoclonali

Ronapreve (casirivimab e imdevimab) – Anticorpi monoclonali indicati per il trattamento del Covid-19 in pazienti dai 12 anni in su e peso corporeo superiore a 40kg, con un comprovato rischio di sviluppare forme gravi di malattia.

Regikrona (regdanivimab) – Può essere somministrato a pazienti adulti affetti da Covid-19 non in ossigenoterapia e con comprovato rischio di sviluppare una forma grave della malattia.

Xevudy (sotrovimab) – Indicato per il trattamento del Covid-19 in pazienti dai 12 anni in su e peso corporeo superiore a 40kg con un comprovato rischio di sviluppare forme gravi di malattia e non in ossigenoterapia.

RoActemra (tocilizumab) – L’utilizzo è stato esteso ai pazienti adulti in terapia sistemica a base di corticosteroidi, con necessità di ossigenoterapia e ventilazione meccanica.

Kineret – L’utilizzo è stato esteso ai pazienti adulti affetti da polmonite, con necessità di ossigenoterapia e un comprovato rischio di arresto respiratorio, determinato da un valore suPAR nel sangue pari o superiore a 6ng/L.

Veklury (remdesivir) – L’utilizzo è stato esteso ai pazienti adulti con un comprovato rischio di sviluppare forme gravi di malattia e non in ossigenoterapia. È stata inoltre rinnovata l’autorizzazione all’Aic condizionata per il Veklury.

1. Aggiornamenti sulla sicurezza – Nel mese di giugno l’Ema ha inserito la bradicardia sinusale tra le possibili reazioni avverse del Veklury.
2. Farmaci in revisione – A dicembre 2021, risultavano ancora in corso di revisione il Lagevrio (molnupiravir, antivirale ad uso orale) e l’Olumiant (baricitinib, un immunosoppressore). Un altro antivirale ad uso orale, il Paxlovid (PF-07321332/ritonavir) e l’Evusheld (anticorpi monoclonali tixagevimab/cilgavimab) erano in revisione ciclica. Ad oggi Ronapreve, Regkirona, Xevudy e Paxlovid risultano autorizzati per il trattamento della malattia da Covid-19.

Accesso anticipato

Tre farmaci sono stati raccomandati per l’autorizzazione all’immissione in commercio dopo una valutazione accelerata, eseguita in meno di 150 giorni lavorativi dai comitati scientifici dell’Ema.

Oncologia

Trodelvy – Utilizzato negli adulti affetti da tumore al seno inoperabile o triplo negativo metastatizzato.

Gastroenterologia – Epatologia

Bylvay – Per il trattamento della colestasi intraepatica familiare progressiva (Pfic) nei pazienti di età superiore ai 6 mesi.

Neurologia

Evrysdi – Utilizzato nei pazienti affetti da alcune tipologie di atrofia muscolare spinale.

Aic condizionate

Allo scopo di renderli rapidamente disponibili ai pazienti, 13 farmaci hanno ricevuto un’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata. Questo procedimento permette di raccomandare un farmaco quando il beneficio dell’immediata disponibilità supera i rischi derivanti dalla mancanza di dati completi, normalmente richiesti nelle procedure standard.

• Oncologia

Abecma – Usato per il trattamento di adulti con mieloma multiplo recidivante e refrattario che hanno seguito almeno tre precedenti terapie, a base di un agente immunomodulatore, un inibitore del proteasoma e un anticorpo anti-Cd38, la cui condizione sia peggiorata dall’ultimo trattamento.

Gavreto – Indicato per il trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule.

Jemperli – Per il trattamento di alcune forme di tumore endometriale in fase recidiva o avanzata.

Lumykras – Per il trattamento del carcinoma non a piccole cellule con mutazione Kras G12C.

Nexpovio – Per il trattamento del mieloma multiplo recidivante e refrattario.

Pemazyre – Per il trattamento di seconda linea del cancro del dotto biliare in fase avanzata o metastatizzata.

Rybrevant – Per il trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule.

• Neurologia

Koselugo – Per il trattamento dei pazienti pediatrici affetti da neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) con neurofibroma plessiforme.

• Covid-19

Vaccino Johnson&Johnson: per pazienti dai 18 anni in su

Vaccino Novavax: per pazienti dai 18 anni in su

Vaccino Moderna: per pazienti dai 12 anni in su

Vaccino AstraZeneca: per pazienti dai 18 anni in su

• Ematologia

Minjuvi – Somministrabile nel trattamento degli adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B refrattario che non possono ricevere un trapianto di cellule staminali autologhe.

Autorizzazione in circostanze eccezionali

Nel caso in cui fattori quali la rarità della patologia, il grado di sviluppo delle conoscenze scientifiche e i principi deontologici non consentano di raccogliere informazioni complete sull’efficacia e la sicurezza di un farmaco, può essere rilasciata dall’Ema un’autorizzazione in circostanze eccezionali.

• Oncologia

Voraxaze – Come trattamento aggiuntivo nei pazienti in terapia con metotrexate, al fine di prevenire o trattare gli effetti tossici del medicinale.

• Gastroenterologia – Epatologia

Bylvay – Per il trattamento della colestasi intraepatica familiare progressiva (Pfic) nei pazienti over 6 mesi.

• Infettivologia

Tecorimivat Siga – Per il trattamento di malattie da orthopoxvirus (vaiolo, vaiolo delle scimmie, vaiolo bovino e complicazioni da virus del vaccino).

• Metabolismo

Evkeeza – Per il trattamento di pazienti dai 12 anni in su affetti da ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH).

Farmaci salvavita (“Prime”)

Il programma Prime è stato istituito dall’Ema per garantire un supporto accelerato allo sviluppo di farmaci mirati a bisogni medici non ancora soddisfatti. Attraverso questo programma, l‘Ema può effettuare una valutazione in tempi brevi, con l’obiettivo di garantire ai pazienti un rapido accesso a terapie che possono migliorare gli esiti terapeutici e la qualità di vita. Nel 2021, attraverso il programma Prime sono stati approvati 6 nuovi farmaci (Abecma, Bylvay, Evyrsdi, Imcivree, Oxbryta e Skysona).

Farmaci per patologie rare

L’attuale legislazione farmaceutica dell’Ue sui farmaci orfani punta a incoraggiare, con numerosi incentivi, le aziende produttrici verso lo sviluppo e la commercializzazione dei farmaci destinati al trattamento delle patologie rare. Nel 2021 sono state confermate 19 designazioni, tra le quali:

Oncologia

Pemazyre – Per il trattamento di seconda linea del colangiocarcinoma avanzato o metastatizzato.

Immunologia – Reumatologia – Trapianti

Voxzogo – Per il trattamento dell’acondroplasia nei pazienti dai 2 anni in su privi di epifisi saldate.

Gastroenterologia – Epatologia

Bylvay – Per il trattamento della colestasi intraepatica familiare progressiva (Pfic) nei pazienti over 6 mesi.

Metabolismo

Incivree – Per il trattamento dell’obesità da deficit del recettore della melanocortina 4 (MC4R).

Neurologia

Koselugo – Per il trattamento dei pazienti pediatrici affetti da neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) con neurofibroma plessiforme.

Estensioni d’uso

Nel 2021 sono state approvate 89 estensioni d’uso, 35 delle quali per farmaci ad uso pediatrico. L’estensione d’uso è un procedimento generalmente utilizzato per offrire nuove opportunità terapeutiche ai pazienti.

• Cardiologia

Volibris – Per il trattamento dell’ipertensione polmonare arteriosa (Pah) in bambini e adolescenti dagli 8 ai 18 anni.

• Endocrinologia

Forxiga – Somministrabile ad adulti e bambini over 10 anni, non ben controllati, per il trattamento del diabete mellito di tipo 2.

Saxenda – Indicato, in aggiunta alla dieta e all’attività fisica, per promuovere la gestione del peso corporeo in pazienti dai 12 anni in su affetti da obesità o sovrappeso con complicanze.

• Immunologia – reumatologia – trapianti

Benlysta – È il primo farmaco con autorizzazione centralizzata per il trattamento della nefrite lupica.

• Pneumologia – Allergologia

Nucala – Indicato come trattamento aggiuntivo per la granulomatosi eosinofilica con poliangioite remittente o refrattaria nei pazienti dai 6 anni in su.

Sicurezza dei pazienti

Dopo aver concesso l’autorizzazione, l’Ema e l’Ue monitorano costantemente e in tempo reale la qualità, la sicurezza e il rapporto rischi/benefici dei farmaci utilizzati nella pratica clinica. Per garantire ai pazienti terapie sicure ed efficaci possono essere intraprese diversi provvedimenti, come la modifica delle informazioni sul prodotto, la sospensione o il ritiro del farmaco dal commercio o il richiamo di lotti.

Le nuove autorizzazioni nel 2021

Le raccomandazioni dell’Ema alla Commissione Europea per l’autorizzazione all’immissione in commercio (Aic) nel mercato unico.

• 92 pareri positivi
• 53 nuovi principi attivi
• 5 pareri negativi
• 7 proposte ritirate

• 6 farmaci salvavita (Prime)
• 2 prodotti per terapie farmacologiche avanzate
• 19 farmaci orfani
• 3 valutazioni prioritarie
• 13 Aic condizionate
• 4 approvazioni per circostanze straordinarie
• 7 biosimilari