Rapporto “Horizon Scanning” 2023: i nuovi farmaci in arrivo

L’Agenzia italiana del farmaco ha pubblicato la quinta edizione del Rapporto “Horizon Scanning” sui nuovi medicinali in arrivo. Nel 2022 in Europa sono stati autorizzati 89 nuovi farmaci, di cui 48 contenenti nuovi principi attivi, 8 biosimilari, 23 equivalenti e 10 tra medicinali ibridi, sostanze attive note e farmaci autorizzati con la procedura del consenso informato.

 L’Agenzia italiana del farmaco ha pubblicato “Horizon Scanning – Rapporto Anno 2023”, che presenta i nuovi medicinali approvati, in arrivo in Europa (il testo è disponibile sul sito dell’Aifa www.aifa.gov.it). Il Rapporto, giunto alla quinta edizione, è realizzato dall’Aifa con lo scopo di fornire informazioni sui nuovi medicinali e sulle nuove terapie, che hanno ricevuto un parere positivo dell’Ema o che potrebbero averlo negli anni successivi. L’analisi, in particolare, si concentra su medicinali contenenti nuove sostanze attive, biosimilari ed equivalenti.

I dati raccolti dal rapporto si basano sulle informazioni disponibili al momento della stesura: dicembre 2022. In sintesi, nel 2022, in Europa sono stati autorizzati 89 nuovi farmaci: 48 contenenti nuove sostanze attive, 8 biosimilari, 23 equivalenti e 10 tra medicinali ibridi, sostanze attive note e farmaci autorizzati con la procedura del consenso informato.

I principali dati del Rapporto

L’Aifa mette in evidenza alcuni dei risultati più rilevanti illustrati dal Rapporto “Horizon Scanning 2023”. Vediamoli.

• • Gli antineoplastici e immunomodulatori -per il trattamento di alcuni tipi di tumori solidi (come tumore al polmone, alla prostata e al fegato), del sangue (come mieloma, linfoma e leucemia) e delle malattie autoimmuni- si confermano le categorie più rappresentate (complessivamente il 37,5%, cioè 27,1% gli antineoplastici e 10,4% gli immunomodulatori) tra i medicinali contenenti nuovi principi attivi autorizzati dall’Agenzia Europea per i medicinali.

• • Le altre categorie più presenti sono, in ordine decrescente, gli antinfettivi a uso sistemico (18,8%), i farmaci dell’apparato gastrointestinale e del metabolismo (12,5%), quelli del sistema nervoso (10,4%).

• • Nel 2022 l’Ema ha autorizzato 20 medicinali orfani contenenti nuove sostanze attive, 5 dei quali sono medicinali per terapie avanzate (nello specifico, terapie geniche).

• • L’Ema ha inoltre espresso parere positivo su 91 nuove indicazioni di 67 medicinali già autorizzati. Il maggior numero di nuove indicazioni terapeutiche riguarda i farmaci antineoplastici e immunomodulatori, che, con 43 nuove indicazioni, rappresentano il 47,3% del totale.    

• • A inizio 2023 i nuovi farmaci sottoposti alla valutazione dell’Agenzia europea per i medicinali sono novantadue e il parere dovrebbe essere espresso entro quest’anno.

• • Dei 92 farmaci sotto esame, 61 contengono nuove sostanze attive (28 sono medicinali orfani), 17 sono equivalenti e 14 sono biosimilari. I più numerosi sono gli antineoplastici, seguiti dagli immunosoppressori e immunostimolanti e dai medicinali del sistema nervoso.  

• • Le nuove indicazioni terapeutiche che Ema sta valutando sono 64 e riguardano 58 medicinali già autorizzati, appartenenti a 9 aree principali: tumori solidi, malattie infettive, malattie autoimmuni e allergie, tumori del sangue, malattie neurologiche, neurometaboliche e sensoriali, cardiovascolari e sindromi metaboliche.

• • Sono 111 i medicinali ammessi al programma Prime, rivolto ai farmaci promettenti e a elevato interesse per la salute pubblica, destinati a pazienti con esigenze di cura insoddisfatte, per i quali è previsto supporto precoce allo sviluppo. Si tratta, per la maggior parte, di terapie avanzate e l’area oncologica è la più rappresentata, seguita dalle aree di ematologia-emostasiologia, endocrinologia-ginecologia-metabolismo, neurologia e dai vaccini.

Che cos’è “Horizon Scanning”

Il Rapporto “Horizon Scanning – Scenario dei medicinali in arrivo” rientra tra le attività di Horizon Scanning dell’Agenzia italiana del farmaco che permettono di identificare e valutare precocemente nuovi medicinali e nuove indicazioni terapeutiche di medicinali già autorizzati, che potranno ampliare le opzioni di trattamento a disposizione dei medici e dei pazienti, colmando le esigenze di salute non ancora soddisfatte.

In alcuni casi si tratta di terapie che potrebbero avere un impatto significativo sul Servizio sanitario nazionale e che, di conseguenza, potrebbero richiedere un impegno da parte dell’Agenzia nella definizione di strategie idonee a garantire ai cittadini l’accesso a cure innovative e personalizzate.

In questa analisi -chiarisce l’Aifa nell’introduzione al Rapporto- vengono considerati i medicinali sottoposti a procedura centralizzata, per i quali le aziende farmaceutiche presentano all’Ema una domanda di Autorizzazione all’immissione in commercio (Aic) valida in tutti gli Stati membri dell’Unione Europea e nei Paesi dello Spazio Economico Europeo (Islanda, Liechtenstein e Norvegia).

Le tappe del percorso dei medicinali

Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp, Committee for medicinal products for human use) dell’Ema effettua una valutazione scientifica della domanda e formula un parere relativo alla concessione dell’Autorizzazione all’immissione in commercio.
Il parere dell’Agenzia europea per i medicinali è esaminato e convalidato dalla Commissione Europea e tale decisione viene successivamente pubblicata nella Gazzetta Ufficiale dell’Unione Europea.

Una volta ottenuta l’Aic, il medicinale potrà essere messo a disposizione dei pazienti in tutta l’Unione Europea. Prima della commercializzazione del medicinale in Italia, è compito dell’Aifa stabilire il regime di fornitura, le condizioni di rimborsabilità e il prezzo, avvalendosi della Commissione Tecnico Scientifica (Cts) e del Comitato prezzi e rimborso (Cpr). In particolare, entro sessanta giorni dalla data di pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Ue della decisione della Commissione Europea sulla domanda di Aic, l’Aifa pubblica nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica Italiana un provvedimento recante l’inserimento del medicinale in un’apposita sezione denominata Classe Cnn (Classe C non negoziata), dedicata ai farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilità, e definisce il regime di fornitura del medicinale in questione.

Tale provvedimento viene emanato in attesa della presentazione, da parte dell’azienda interessata, di un’eventuale domanda di diversa classificazione ai fini della rimborsabilità e di negoziazione del prezzo di rimborso, necessaria per l’erogazione del medicinale a carico del Servizio sanitario nazionale.

Le tre sezioni del Rapporto

Il Rapporto “Horizon Scanning 2023” è organizzato in tre parti:

1. la prima parte fornisce informazioni sui nuovi medicinali e sulle nuove indicazioni terapeutiche di medicinali già autorizzati che hanno ricevuto nel corso del 2022 un parere positivo all’Aic da parte del Chmp dell’Ema. Inoltre, in questa sezione è riportato il trend delle autorizzazioni dei medicinali nel quadriennio 2019-2022
2. la seconda parte riguarda i nuovi medicinali e le estensioni di indicazione di medicinali già autorizzati in valutazione, che potrebbero ricevere un parere da parte del Chmp dell’Agenzia europea per i medicinali nel corso del 2023
3. la terza parte del Rapporto rappresenta una panoramica sui medicinali ammessi al programma Prime (Priority medicines) dell’Ema: si tratta -come anticipato sopra- di medicinali a elevato interesse per la salute pubblica dal punto di vista dell’innovazione terapeutica e destinati a pazienti con esigenze di cura insoddisfatte.

Nelle prime due parti del report sono riportati dati cumulativi e in dettaglio così suddivisi:

– medicinali contenenti nuove sostanze attive (medicinali orfani, medicinali non orfani, medicinali per terapie avanzate)
– medicinali biosimilari
– medicinali equivalenti
– nuove indicazioni terapeutiche di medicinali già autorizzati

Per ciascuna di queste categorie i dati sono presentati sia in grafici sia in tabelle con informazioni aggiuntive. I dati sono organizzati, nella prima parte del Rapporto, in base al sistema di classificazione Atc (il sistema di classificazione anatomico, terapeutico e chimico), mentre, nella seconda parte, in base all’area terapeutica interessata in accordo alla suddivisione dell’Ema.

Nella prima parte, per i nuovi medicinali e per le nuove indicazioni terapeutiche di medicinali già autorizzati che hanno ricevuto il parere positivo dell’Ema, sono riportate le seguenti informazioni: Atc, nome commerciale, principio attivo, data del parere dell’Agenzia europea, status di medicinale orfano (solo per i nuovi medicinali), indicazione terapeutica approvata e, nel caso dei medicinali biosimilari e dei medicinali equivalenti, il medicinale di riferimento.

Nella seconda parte, per i medicinali in valutazione e che potrebbero ricevere un parere di Ema nel corso del 2023, le informazioni riportate in tabella sono: area terapeutica, principio attivo, eventuale designazione di “medicinale orfano” e malattia/condizione clinica.